核心提要：

1. 11月28日，2024年国家医保药品目录调整结果发布，拉罗替尼、瑞普替尼等备受关注的“天价”药物，通过谈判成功进入新版医保目录，该目录将自2025年1月1日起正式实施。作为全球首个不分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药，拉罗替尼曾创下横扫25类癌种，4年生存率达64%的纪录。然而这款药物年费用超过260万人民币，据媒体报道，本次进入医保的硫酸拉罗替尼胶囊的医保中标价格为31500元，硫酸拉罗替尼溶液的医保中标价格为5625元、11250元。医保报销后的价格会便宜一些，具体价格需要按照各地区的报销比例进行计算。

2. 除了天价药降价进入医保外，新增的26种肿瘤用药里的大部分药物，也均在今年6月份开始大幅度降价，成功进入医保初审名单。只有治疗效果好、价格相对较低的药品，才能更容易进入医保。

3. 曾四次进入谈判初审名单4款CAR-T阿基仑赛、瑞 基奥仑赛等药物，依然因价格昂贵未能出现在新的国家医保最终目录上。尽管今年的新版国家医保罕见病用药新增了13款，但仍有数十种罕见病药物未能纳入。

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年费用高达260万的拉罗替尼、月费用高达26万的瑞普替尼等“天价药”，通过谈判进入医保



11月28日，2024年国家医保药品目录调整结果发布，其中年费用多达260万的全球首个不限癌种靶向药维泰凯®（硫酸拉罗替尼胶囊和硫酸拉罗替尼口服溶液）、另一款月费用达26万的泛癌种药物瑞普替尼（repotrectinib）等所谓“天价”药物，通过谈判，成功进入新版医保目录。



▎ 中国上市的维泰凯（拉罗替尼）包括口服胶囊和口服溶液2个版本。

自2021年，价值超过70万一针的罕见病天价药诺西那生纳、百万一针的法布雷用药首次进入国家医保目录后，三年来，已有十多种“天价药物”进入国家医保目录。

而除上述药物外，其他备受关注的舒沃替尼、德曲妥珠单抗（DS-8201）、依沃西单抗等高价药物，均同时进入了新的医保目录。



据国家医保局公布的相关数据，2024年最新的医保目录中，共新增91种药品，平均降价63%。其中肿瘤用药部分新增26个（含4个罕见病），包含了5款血液肿瘤药物，3款宫颈癌药物，12款肺癌药，1款星形细胞瘤/胶质母细胞瘤药物，2款乳腺癌药物，1款骨巨细胞瘤药物，1款黑色素瘤药物，1款结直肠癌药物、2款实体瘤药物（其中包含一药多适应症）等。



新版国家医保药品目录，将自2025年1月1日起正式实施。

据“拜耳中国”公众号发布的相关信息，2022年，维泰凯®胶囊和口服溶液两个剂型先后在国内获批上市。作为首个口服TRK抑制剂，维泰凯®是全球目前唯一含新生儿适应症、高选择性、双剂型的NTRK融合不限瘤种的精准靶向药。

作为全球首个不分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药，拉罗替尼曾创下横扫25类癌种，4年生存率达64%的纪录。2022年ASCO大会上展示了对拉罗替尼相关的六项独立扩展分析的临床结果的数据，入组患者罹患25类不同的肿瘤类型，常见的癌种包括软组织肉瘤（46%；婴儿纤维肉瘤：19%，其他肉瘤：27%），甲状腺癌（12%），肺癌（9%）、唾液腺癌（10%）和结直肠癌（6%）等。所有患者经评估后，客观缓解率为69%，26%的患者达到完全缓解（包含5%病理学完全缓解）。18例基线伴脑转移患者中，客观缓解率为83%。157例成人患者的客观缓解率为64%，中位缓解持续时间为41.7个月，中位随访时间为28.5个月。

效果可谓炸裂。

然而这款药物在美国的定价高达32800美元/月，一年的药费超过260万人民币。2022年在国内批准上市后，定价也高达63000/盒，100mg*56粒。几乎很难让病人触及。

此次成功准入2024版国家医保目录，也成为了医保唯一全年龄覆盖的TRK抑制剂，意味着中国将有更多NTRK融合成人和儿童实体瘤患者能够从维泰凯®这一创新产品中获益。

据媒体报道，这次进入医保的硫酸拉罗替尼胶囊的医保中标价格为31500元，硫酸拉罗替尼溶液的医保中标价格为5625元、11250元。医保报销后的价格会便宜一些，具体价格需要按照各地区的报销比例进行计算。



▎ 美国版瑞普替尼。

施贵宝的瑞普替尼是继拉罗替尼、恩曲替尼之后的第三种泛实体瘤疗法。瑞普替尼为ROS1阳性非小细胞肺癌患者提供了一种新的治疗手段，特别是对于那些对现有治疗产生耐药性的患者。

2024年5月11日，瑞普替尼（商品名：奥凯乐/Augtyro）获得中国药品监督管理局批准上市，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

据其发布的相关临床数据显示，瑞普替尼相比上述同类型药物治疗数据很好，但定价也毫不手软。据美国媒体报道，瑞普替尼30天的月费用为 29,000 美元。瑞普替尼国内的月费用有媒体报道高达26万，使得大部分患者可望不可即。

目前暂无公开报道瑞普替尼进入医保后的真实价格，但应与拉罗替尼等同类型的药物的医保中标报价相近。



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降价换市场：今年新增的26种肿瘤用药，大多为创新药与罕见病药物

除了上述天价药降价进入医保外，今年新增的26种肿瘤用药里的大部分药物，也均在今年六月份左右，开始大幅度降价，成功进入医保初审名单。



据了解，近年很火的ADC类药物进了两款，分别是罗氏的维泊妥珠（优罗华）和阿斯利康的德曲妥珠（优赫得）。德曲妥珠单抗（DS-8201或T-DXd）为英国阿斯利康生产，用于治疗乳腺癌。

阿斯利康自2023年6月20日起，将单支费用从8860元降至6912元，每周期费用也相应减少至20736元。尽管如此，对于许多患者而言，这一费用仍然是一个不小的负担。

维泊妥珠（优罗华）是由罗氏研发的全球首个靶向CD79b的抗体药物偶联物（ADC）。2023年1月，维泊妥珠单抗在国内获批，其联合方案分别拿下治疗成人患者初治以及不适合造血干细胞移植的复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤两项适应症。不过，这款注射用维泊妥珠单抗药品价格并不低，定价10400元/30mg/瓶。今年医保调整前夕，罗氏主动调降价至9580元/30mg/瓶，价格下降7%，虽调价幅度不大，但为进入这次医保，表明了一个姿态。

今年还有两款“双抗药”：双抗卡度尼利单抗（适应症为宫颈癌）和依沃西单抗（适应症为非小细胞肺癌）也成功纳入目录。而今年刚上市的依沃西单抗，曾在与默沙东的K药在“头对头”III期临床试验中号称全面碾压对方，而引起热议。

能够成功进入医保的，除了治疗效果外，最重要的仍然是价格。

用于治疗宫颈癌的首个国产双抗卡度尼利单抗，2022年6月获批上市后一直靠自费市场，在进入国家医保谈判之前，即将单支价格从原来的13220元降为6166元，降幅为53.4%。年治疗费用约44万元，正好挤入今年医保谈判的门槛。

当然，这些最终进入医保的肿瘤药物的价格，仍然要低很多。



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国内还有多少“天价药”进入不了医保？4款高达百万的CAR-T，为何4次叩门被拒？

据了解，曾四次进入谈判初审名单的定价从99万至120万元的4款CAR-T阿基仑赛（复星凯特）、瑞基奥仑赛（药明巨诺）、泽沃基奥仑赛（科济药业）、纳基奥仑赛（合源生物），依然因价格昂贵，而未能出现在新的国家医保最终目录上。这也意味着，国内的罕见病人以及部分癌症患者，如果需要得到这种药物的救治，仍需自费。



价格已成了这些天价药物进入医保目录的重要问题。

而另一款于2018年就获准在中国上市的治疗罕见的A型血友病的艾美赛珠单抗注射液天价药，也在数年进入医保初审后，因不愿降价而一直没有能够进入医保新目录。2022年“中国血友之家”甚至发布一封以《比“无药可医”更令人绝望的是“有药难及”》为名的公开信，直指罗氏制药创新药艾美赛珠单抗注射液（商品名“舒友立乐”）上市三年多来，销售价格居高不下，我国约4.9万名患者只能“望价兴叹”。

艾美赛珠单抗作为终生使用药物，药用量与患者体重直接挂钩，标准用量为1.5毫克/周/公斤，按照销售价格8100元/30毫克的定价计算，患者年治疗费用约为2万元/公斤，体重60公斤的患者年治疗费用将达到120万元。高昂的药价令抗体患者从原来的“无药可医”，无奈的转变为“有药难及”。

但并不是所有的天价罕见病药，均像罗氏制药这样“奇货可居”。



国内成功进入医保，并成为典范的是罕见病用药诺西那生钠注射液。

2021年8月，曾因“国内70万元一针，国外280元一针”而引发争议的渤健公司的罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液，在国内上市价格为69.97万元/支。患者在第一年内需要注射6支，之后每4个月注射1支，需终生使用。2021年12月，最终以33000元/支的价格成功通过医保谈判，进入新版医保目录，降价幅度高达95%。在医保报销后，患者家庭实际自费2至3万元。

据媒体报道，2023年及之前在国内获批已商业化的罕见病药中，共有27种罕见病的25种治疗药物未纳入医保。今年的新版国家医保罕见病用药新增了13款。仍有数十种罕见病药物，未能纳入。

愿罕见病药不再因天价而无法治愈生命！